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赛诺菲法舒克获批 用于降低儿童血液肿瘤治疗前后出现的尿酸升高

2018-10-30 21:02 消息来源:赛诺菲中国
  • 中国国家药品监督管理局批准法舒克(注射用拉布立海)用于儿童白血病、淋巴瘤患者的尿酸水平控制
  • 儿童血液肿瘤患者在化疗过程中,需要高度注意高尿酸血症的预防和治疗
  • 临床试验显示,法舒克用药4小时后,92%的患者尿酸水平降至正常水平[1]

上海2018年10月30日电 /美通社/ -- 赛诺菲中国宣布,国家药品监督管理局近日已批准法舒克(注射用拉布立海)用于儿童白血病、淋巴瘤患者的尿酸水平控制,这些患者已经存在高尿酸血症或具有高肿瘤负荷,存在肿瘤化疗后引起肿瘤细胞溶解进而导致继发性的血浆尿酸水平升高的风险,以降低肿瘤溶解综合征风险,确保治疗延续性。

儿童血液肿瘤患者的“化疗杀手”:肿瘤溶解综合征

数据显示[2],白血病位居我国儿童肿瘤发病率和死亡率首位,在儿童常见恶性肿瘤中占比约为40%,即每10名肿瘤儿童中,就有4名是白血病患儿,其次最常见儿童恶性肿瘤是中枢神经系统肿瘤和淋巴瘤。

在儿童血液肿瘤患者化疗的过程中,由于肿瘤细胞被大量破坏,且儿童对于细胞毒药物治疗较成人更为敏感,患者会出现一种常见并发症 -- 肿瘤溶解综合征(TLS),表现为高尿酸血症、高钾血症、高磷血症、低钙血症的“三高一低”,往往导致患儿的化疗无法继续下去,严重时可导致心律失常、急性肾损伤、惊厥甚至死亡。

白血病儿童在接受治疗
白血病儿童在接受治疗

临床研究显示,法舒克可有效控制高尿酸血症

此次在中国获批的法舒克可有效控制儿童肿瘤溶解综合征中出现的高尿酸血症。由于之前并没有有效的药物治疗选择,儿童患者在化疗过程中一旦发生高尿酸血症,只能通过血液透析来阻止急性肾衰。“如果不及时治疗,大量尿酸在肾脏内易形成结晶沉淀,可造成电解质紊乱、急性肾衰竭、甚至死亡。然而,血液透析不但费时费力、负担较大,而且透析过程中必须停止化疗,会导致肿瘤治疗过程中断,这对于正在接受化疗的儿童患者来说,无疑是雪上加霜。” 首都医科大学附属北京儿童医院吴敏媛教授指出。

三项多中心临床试验数据显示(n = 265,其中包含246名儿童患者及19名成人患者[1]法舒克具有强效、快速的降尿酸作用。对肿瘤溶解综合征高风险的淋巴瘤/白血病儿童患者,法舒克较传统药物别嘌呤醇在控制尿酸水平上呈现明显的治疗优势[4]。在可有效评价的患者中,4小时内血浆尿酸浓度得以控制的患者占92%[1]另有数据显示,使用法舒克进行治疗,90%的患儿疗效持续>= 7天[5]

“法舒克的获批,填补了之前国内儿童血液肿瘤化疗中出现高尿酸血症无有效治疗药物的空白,给临床医生和患者带来了一种全新、高效的治疗选择,用药4小时即可使患者的尿酸水平恢复正常[1]使患者无需中断化疗即可快速、方便、安全地降低血尿酸水平,保证治疗的连续性,为治疗成功提供了有力的支持。”吴敏媛教授表示,“目前,国外指南已提出[6],对于肿瘤溶解综合征高风险儿童患者,要及时应用法舒克来进行预防。早一点使用法舒克,就少一点因并发症死亡的风险。”

赛诺菲关注儿科用药创新

赛诺菲中国副总裁吴清漪女士表示:“针对中国儿童用药市场的巨大医疗需求,赛诺菲始终投入巨大关注、坚持研发创新。此前,赛诺菲针对儿童市场已推出了两种罕见病治疗药物 -- 治疗庞贝病的美而赞和治疗戈谢病的思而赞。此次法舒克在中国的获批,是我们在儿童用药市场的又一次重要突破,为儿童肿瘤的成功治疗提供了有力的支持。未来,我们将持续引进国外创新高质量的药品,为提升中国儿童重大疾病及罕见病治疗的可持续发展道路方面做出更多努力。”

自2001年起,法舒克已在全球超过50个国家和地区获批,超过90,000名患者接受过法舒克的治疗。

[1] 法舒克说明书

[2] 中国肿瘤临床与康复 2014年11月第21卷第11期 1364

[3] 图片由“cnsphoto”提供

[4] Goldman SC, Holcenberg JS, Finklestein JZ, et al.A randomized comparison between rasburicase and allopurinol in children with lymphoma or leukemia at high risk for tumor lysis.Blood. 2001 May 15;97(10):2998-3003.

[5] https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2009/103946s5083lbl.pdf

[6] 2015 BCSH指南:血液恶性肿瘤成人和儿童患者肿瘤溶解综合征的管理 http://guide.medlive.cn/guideline/8256